去年12月初,国家医保局发布重磅消息,此前“1针70万的”的罕见病脊髓性肌萎缩症(sma)药物诺西那生钠,正式纳入医保。
sma是严重的基因病,又被称为“婴幼儿遗传病杀手”,患儿位于脊髓前角和下脑干中的运动神经元丢失、变性。带有相关基因的幼儿通常于1岁内发病,早期生长正常,6个月以后运动发育迟缓,独站及行走均达不到正常水平,多数患儿活不到2岁。
2022年第1天,新医保药品名录正式实施,山东省枣庄市一名4岁的脊髓性肌萎缩症患儿顺利注射诺西那生钠,成为首例受益者。
据医院方面介绍,完成注射后,患儿被转入普通病房,如无特殊情况可于1月2日出院,转入儿童康复科进一步治疗。
除了山东患儿,“入保”首日,广东、北京、上海、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院里有近20位sma患者接受了诺西那生钠治疗。
2016年,渤健公司研发的诺西那生钠注射液在美国获批,2019年在中国上市时,价格高达每针69.97万元,每4个月就要打1针,而且在能够治愈的药物出现之前,必须终身使用。需要付出的代价超过了大多数人的能力。
此前业内人士透露,纳入医保后,患儿家长们的负担将大幅下降,年费可能降至10万元以内。
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